Alterity Therapeutics 已完成 ATH434 的一期人体临床试验,ATH434 是一种化学物质,可抑制导致神经退行性疾病的 α-突触核蛋白和 tau 蛋白的聚集。 虽然该公司目前将重点放在多系统萎缩上,这会导致多个领域的功能丧失,并且类似于帕金森氏病,但这种药物可能对其他与蛋白质稳态相关的神经退行性疾病有用,包括阿尔茨海默氏症。
一期安全性试验报告了与安慰剂相似的副作用,表明这种药物在临床上是安全的,并且它在脑脊液中的积累浓度高于动物模型。 然而,它的功效在人类中仍未得到验证。 Alterity 计划在 2021 年启动二期试验,并已获得 FDA 和欧盟针对多系统萎缩症的孤儿药指定。
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