Biosplice，前身为 Samumed，正在开发治疗多种退行性疾病的药物，包括骨关节炎、脱发（秃发）和退行性椎间盘疾病。 虽然这些疗法彼此不同，但它们都专注于恢复 Wnt 信号通路。
Wnt 通路是干细胞分化的基础。 它允许普通的组织修复和保养，并提供伤口愈合和受伤恢复。 然而，像许多其他途径一样，它会随着年龄的增长而放松。 通过恢复这条通路，Biosplice 打算用人体自身的细胞来补充不断恶化的组织，从而避免与年龄相关的疾病。
Biosplice 在人体临床试验中有多种疗法，其中两种疗法在 2 期试验中取得了阳性结果。 如果这些疗法在 3 期试验中取得成功并被发现在临床实践中有效，它们将证明靶向信号通路的可行性，可能为广泛的类似疗法铺平道路。
Biosplice 已启动了多项 lorecivivint (SM04690) 治疗膝骨关节炎 (OA) 的第 3 期试验，该试验将研究 lorecivivint 对患者报告结果和疾病进展的影响，预计将于 2021 年下半年取得结果。A 阶段 2b 试验达到了疼痛 NRS（每日疼痛测量）和 OMERACT-OARSI 严格反应的主要终点。
Lorecivivint 2b 期结果: lorecivivint 的 2b 期随机试验，一种用于膝骨关节炎的新型关节内 CLK2/DYRK1A 抑制剂和 Wnt 通路调节剂 & 膝关节骨关节炎中个体参与者对关节内 Lorecivivint 的症状反应：2B 期试验的事后分析
另一种药物 dalosirvat (SM04554) 正处于雄激素性脱发（脱发）的 2/3 期试验中，预计将于 2021 年晚些时候取得结果。较早的 2 期试验导致总卵泡数与安慰剂相比有统计学显着增加。
参考
Yazici, Y., McAlindon, T. E., Gibofsky, A., Lane, N. E., Clauw, D., Jones, M., … & Tambiah, J. (2020). Lorecivivint, a Novel Intraarticular CDC-Like Kinase 2 and Dual-Specificity Tyrosine Phosphorylation-Regulated Kinase 1A Inhibitor and Wnt Pathway Modulator for the Treatment of Knee Osteoarthritis: A Phase II Randomized Trial.
Deshmukh, V., Hu, H., Barroga, C., Bossard, C., Kc, S., Dellamary, L., … & Seo, T. (2018). A small-molecule inhibitor of the Wnt pathway (SM04690) as a potential disease-modifying agent for the treatment of osteoarthritis of the knee. Osteoarthritis and cartilage, 26(1), 18-27.
Yazici, Y., McAlindon, T. E., Fleischmann, R., Gibofsky, A., Lane, N. E., Kivitz, A. J., … & Tambiah, J. R. S. (2017). A novel Wnt pathway inhibitor, SM04690, for the treatment of moderate to severe osteoarthritis of the knee: results of a 24-week, randomized, controlled, phase 1 study. Osteoarthritis and cartilage, 25(10), 1598-1606.
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