概括
Covalent Biosciences, Inc. 正在开发 Cardizyme，这是一种破坏转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白 (misTTR) 的分解体 [1-2]。 淀粉样蛋白是错误折叠的蛋白质，会聚集成有害的团块，无法发挥其原始功能，这种淀粉样蛋白与心脏病、脊柱疾病和其他器官损伤有关。 它是超级百岁老人（寿命超过 110 岁）的主要死因之一。
与传统抗体不同，分解体直接破坏淀粉样蛋白，而不是针对免疫系统。 因此，它即使在免疫系统出现故障时也能发挥作用，并且不涉及炎症。 该公司报告说，Cardizyme 专门针对 misTTR，对正确折叠的转甲状腺素蛋白和其他蛋白质没有显着影响。
虽然分解体疗法不能纠正导致淀粉样蛋白聚集体形成的蛋白质稳态的基本丧失，但这些疗法的发展为患有甲状腺素运载蛋白淀粉样变性和其他淀粉样蛋白相关疾病的人提供了希望，因为定期清除提供了比当前护理标准更好的选择 .
参考
[1] Planque, S.A, Nishiyama, Y., Hara, M., Sonoda S., Murphy, S.K., Watanabe, K., Mitsuda, Y., Brown, E.L., Massey, R.J., Primmer, S.R., O’Nuallain, B. and Paul, S. Physiological IgM class catalytic antibodies selective for transthyretin amyloid. J Biol Chem. 2014;289(19):13243-58. PMCID: PMC4036335.
[2] Phay, M., Blinder, V., Macy, S., Greene, M.J., Wooliver, D.C., Liu, W., Planas, A., Walsh, D.M., Connors, L.H., Primmer, S.R., Planque, S., Paul, S., O’Nuallain, B. TTR Aggregate Specific Antibodies Recognize Cryptic Epitopes on Patient-Derived Amyloid Fibrils. Rejuvenation Res. 17(2):97-104, 2014.
