Denali Therapeutics 正在开发范围广泛的小分子和其他化合物,以帮助对抗多种疾病。 其主要候选药物 DNL151已完成 1b 期人体临床试验,作为治疗帕金森氏症的药物,并计划在 2021 年底前进入后期临床试验(新闻稿)。 这种药物的目标是恢复溶酶体功能,使它们能够更好地去除路易体,路易小体会杀死重要的运动神经元并导致帕金森氏症的症状。 由于溶酶体负责破坏降解的蛋白质,因此这种疗法直接对抗蛋白质稳态的老化标志。
Denali 的其他一些工作包括 DNL788 的 1 期试验,该试验通过抑制 RIPK1 来减轻脑部炎症,DNL343 的 1b 期试验,旨在通过恢复 RNA 和蛋白质功能来减少突变细胞中细胞压力的影响,以及 DNL310 的 1 期试验,一种脑渗透酶替代疗法。 Denali 还处于使药物通过血脑屏障的专有技术的早期开发阶段,该公司正在开发基于该技术的进一步疗法。