2017 年,当时称为 Ichor Therapeutics 的 Ichor Life Sciences 宣布推出 LYSOCLEAR,这是一种旨在逆转年龄相关性黄斑变性和相关 Stargardt 黄斑变性的治疗方法。
它的研究线基于寻找天然存在的细菌酶,这些酶能够分解我们自己的细胞机制难以应对或无法应对的代谢废物,尤其是废物脂褐素。 脂褐素及其化合物的类型因组织而异,它们积聚在细胞的溶酶体中,溶酶体是一种分解废物的细胞回收植物。
不幸的是,我们的溶酶体不能处理脂褐素,也不能完全分解它; 随着时间的推移,这会导致溶酶体被不溶性垃圾堵塞,最终停止工作。 最终结果是,随着溶酶体活性下降和垃圾水平上升,我们体内的每个细胞都变得越来越功能失调。
一般来说,脂褐素积累与年龄相关疾病发展之间的确切联系尚不完全清楚,但在某些疾病中,脂褐素在疾病进展中的作用是明确的。 这就是与年龄相关的黄斑变性的情况,也是 Ichor 专注于化合物 N-视黄基-N-视黄基乙醇胺 (A2E) 的原因,该化合物是眼部脂褐素的一种成分。
LYSOCLEAR 是一种酶产品,可以进入视网膜色素上皮 (RPE) 细胞的溶酶体,在那里积累 A2E,并破坏它。 正在进行的研究表明,LYSOCLEAR 在靶向 A2E 方面是安全有效的,每次剂量可消除高达 10% 的 A2E。 一项研究性新药申请和 1 期临床试验定于 2018 年进行,他们的目标是在人体中测试这种新疗法,以确定最佳剂量和应用方案。
