概括
实验药物 J147 已被证明可以治疗阿尔茨海默病并逆转小鼠衰老过程的某些方面。 该药物于 2011 年首次开发，多项研究表明它可以逆转记忆丧失，减缓甚至逆转小鼠的阿尔茨海默氏症。
然而，直到现在，人们还不知道它是如何在细胞中发挥作用的，但由索尔克细胞神经生物学实验室负责人戴夫舒伯特博士领导的索尔克研究所的研究人员现在已经揭示了它在一项新研究中使用的机制 [1]。
研究小组表明，J147 通过操纵 ATP 起作用，ATP 是一种充当细胞能量形式的线粒体产物。 当 J147 存在时，神经元免受由功能失调的线粒体和 ATP 产生引起的衰老相关毒性的影响。 其他实验表明，J147 可调节 ATP 生成水平并促进更健康、更稳定的线粒体。
长期以来，药物开发一直专注于去除一种叫做β-淀粉样蛋白的蛋白质，这种蛋白质积聚在阿尔茨海默病患者的大脑中，但收效甚微，但鉴于衰老是迄今为止痴呆症的最大风险因素，一种靶向药物 衰老过程本身可能是研究人员一直在寻找的最后一块拼图。
J147 可能会成功治疗其他神经退行性疾病，例如帕金森病。 舒伯特说：“人们一直认为，阿尔茨海默病、帕金森病和中风需要单独的药物，但可能是通过针对衰老，我们可以治疗或减缓许多与老年相关的病理状况。”
在美国，J147 已完成 FDA 要求的动物毒理学测试，目前具有研究新药 (IND) 状态。 研究性新药计划是制药公司如何在药物的上市申请获得批准之前获得跨州（通常是临床研究人员）转移实验药物的许可。
J147 于 2019 年 2 月进入 1 期人体临床试验。 这项 I 期临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行设计的研究，旨在彻底评估 J147 在健康受试者中的安全性和 PK 特性。 该研究将包括健康年轻和老年受试者的单次递增剂量 (SAD)。 该试验由 Abrexa Pharmaceuticals, Inc 进行。
参考
[1] Joshua Goldberg et al. The mitochondrial ATP synthase is a shared drug target for aging and dementia. Aging Cell, 2018 DOI: 10.1111/acel.12715
网站: 索尔克研究所
