Scholar Rock 正在开发 Apitegromab，以前称为 SRK-015，这是一种专门阻断潜在形式的肌肉生长抑制素以增加肌肉质量并可能治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物。 肌生长抑制素是 TGF-β 生长因子超家族的成员，Apitegromab 的特异性旨在防止药物阻断肌生长抑制素受体、激活的肌生长抑制素或该超家族的任何其他成员，从而大大降低副作用的风险 .

Apitegromab 目前正处于 2 型和 3 型 SMA 的 2 期临床试验的延长期，虽然该药物正在针对特定疾病开发，但其在其他与年龄相关的疾病中的应用是显而易见的。 它有可能用于对抗肌肉减少症，这是许多老年人经历的与年龄相关的肌肉质量和力量损失，并导致虚弱和跌倒和受伤的风险增加。

2021 年 4 月，Scholar Rock 通过新闻稿宣布了其 Apitegromab 2期试验的 12 个月正面结果。 大多数患者有有意义的运动功能改善，哈默史密斯功能运动量表扩展 (HFMSE) 增加≥1 分。 该公司已获得 FDA 的快速通道指定，并计划在 2021 年底前对 2 型和 3 型 SMA 患者进行第三阶段试验。

Apitegroma 的 1 期试验结果

Scholar Rock 还在肿瘤学和免疫肿瘤学的临床开发中拥有 SKR-181。

参考: Pirruccello-Straub, M., Jackson, J., Wawersik, S., Webster, M. T., Salta, L., Long, K., … & Mahanthappa, N. K. (2018). Blocking extracellular activation of myostatin as a strategy for treating muscle wasting. Scientific
reports, 8(1), 2292.

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