Stealth BioTherapeutics 正在研究 elamipretide 的潜力,elamipretide 是一种已被证明可与线粒体内膜结合的药物,有助于线粒体呼吸和 ATP 产生,同时防止活性氧 (ROS)。 该公司打算将这种药物用于治疗多种线粒体疾病。
虽然原发性线粒体肌病的 3 期试验未达到其主要终点,但该公司仍在研究该药物在 2/3 期交叉试验中作为 Barth 综合征和 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 的治疗方法以及 2 期试验 用于干性年龄相关性黄斑变性 (AMD)。 2021 年的两份新闻稿报告了 Barth 综合征和干性 AMD 的阳性结果,并于 2021 年 8 月向 FDA 提交了一份新药申请( NDA ),用于治疗 Barth 综合征。
该公司用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的第二代候选药物 SBT-272目前处于第一阶段测试阶段。
